說起今年爆火的電影，《我不是藥神》一定是其中之一！大街小巷，茶余飯后，人們都在談論為何救命的藥價格如此之高？對藥企來說，每開發(fā)一種新藥，成本都是巨大的，不僅涉及到至少上億元的投資，更重要的是時間精力的投入。一種新藥，從理論階段的研究，到合成路線的規(guī)劃，到制藥工藝的開發(fā)，再到藥代動力學和毒理學的驗證，再到劑型的選擇，然后才是把藥做出來，但是這才是萬里長征的第一步，藥品還要經過漫長的臨床研究才能被應用。

誰才是“藥神”？

2018年年初，國際制藥巨頭羅氏對外宣布，以19億美元收購美國癌癥數據公司Flatiron Health所剩余的全部股份，從而將這家風頭正勁的醫(yī)療大數據獨角獸強勢收入囊中。其實在2017 年 11 月，羅氏已經收購了一家美國軟件公司 Viewics 公司，獲得其實驗室 IT 系統(tǒng)的云端大數據平臺，使其能夠在診斷操作中增強現有的數字化功能。

羅氏CEO Daniel O’Day這樣解釋：“此次并購是公司面向未來個性化醫(yī)療戰(zhàn)略的重要一步。規(guī)范的真實世界數據源和建模能力對于加快癌癥治療技術和新藥的研發(fā)至關重要。Flatiron Health能夠為我們提供面向未來醫(yī)藥研發(fā)的基礎的技術和數據建模的服務”。

利用大數據和AI技術可以加速藥品的研發(fā)進程。目前人工智能已應用于新藥發(fā)現階段對于靶點發(fā)現、藥物篩選、藥物優(yōu)化等方向中，并在加快藥物研發(fā)周期及降低成本上顯現出作用。

其中，大數據在輔助診療、新藥研發(fā)評價、藥物篩選等領域中，發(fā)揮著重要作用。大數據將讓藥品研發(fā)和評價階段更高效、安全。如在數據應用過程中，可以發(fā)現藥品上市后，無論在安全性評價、在更廣泛的運用上，數據已經起到非常好的、關鍵性的作用，從而使藥物研發(fā)能夠得到新的提升，不斷會有波峰出現。

對于新藥研發(fā)來說，醫(yī)療大數據可以為新藥研發(fā)提供方向。通過對數據的觀察研究，可了解疾病的發(fā)病率、患病率、疾病負擔、并發(fā)癥、診治情況等，從而獲知目前亟待解決的重要臨床問題。

多年來，大數據一直備受不同行業(yè)與行業(yè)人士的青睞，越來越多的像羅氏一樣的制藥企業(yè)正在從大量數據的收集、分析和評判中受益。

大數據成“神”，NO

正是基于以上的一些證據，有人給出了這樣一個答案：“用AI、大數據等手段解決《我不是藥神》背后新藥研發(fā)困境”。

但，我們認為“NO”。

目前，很多制藥企業(yè)已經開始采用數據集成和云集成技術解決方案，但目前仍存在很多問題。首先，制藥行業(yè)每秒鐘可以產生上千條的數據，這會數據量太大無法處理，還有丟失的危險，其次，如何準確判定數據的有效性，剔除無效數據，甄別有效信息短期內還無法做到，大數據不會因其量多就更可靠。最后，一些經過嚴謹科學試驗獲得的“小數據”同樣不能忽視。因此許多企業(yè)都面臨著“亂麻”一樣的問題。

由于制藥行業(yè)特殊性，質量監(jiān)管部門對于與藥品質量密切相關的數據的重視，然而隨著大數據、云計算等技術的應用，這些數據信息都將面臨被人為修改或病毒侵入的機會。“長春生物疫苗”事件便是因為數據記錄被惡意修改所造成。因此，如何從技術與安全等方面，確保在“智能制造”模式下的數據安全將是制藥行業(yè)亟需解決的一個重要課題。

世界上并沒有所謂的“藥神”，大數據、AI確實是一個有效的促進手段，但是脫離了人這個核心，誰又敢說是真正的“救世主”呢？

延伸閱讀：華海藥業(yè)事件始末

2018年7月6日，華海藥業(yè)發(fā)布消息稱：公司在對纈沙坦原料藥生產工藝進行優(yōu)化評估的過程中，在未知雜質項下，發(fā)現并檢定其中一未知雜質為N-二甲基亞硝胺（NDMA），該雜質具有基因毒性。

FDA派出2名檢查員總共檢查了11天，483報告列出了11個大的觀察項。9月28日，華海被FDA下達了進口禁令，而且是針對川南生產基地的所有產品，很多業(yè)內人士也頗感驚訝，所以有人批評FDA此次檢查吹毛求疵，明明是華海主動報告，卻還被禁止進口，有失公平。那不妨通過EMA和FDA的檢查報告來看看究竟。大多與雜質相關，比較嚴重的歸納如下：

1、針對纈沙坦的NDMA/NDEA污染的調查顯示了嚴重缺陷；

2、公司對優(yōu)化纈沙坦工藝的開發(fā)/實施而執(zhí)行的風險評估，于2018年7/8月開展，是不充分的；而且，公司沒有認識到制定一套控制策略的必要性，以減少優(yōu)化工藝中引入新風險；

3、修訂于2011/2012年的纈沙坦工藝的開發(fā)過程中識別出了若干漏洞。注意：在此次工藝修訂中引入的變更導致了NDMA雜質的形成；

4、與投訴處置有關的觀察項，重點在NDMA污染問題上；

5、OOS結果的管理；

6、沒有正式發(fā)起召回來管理與纈沙坦受污染批次有關的活動；

7、返工/混合操作，包括返工/混合物料的追溯性；

8、與GC-FID分析有關的數據完整性問題；

9、對使用2018年7/8月優(yōu)化的纈沙坦新工藝生產的批次的GC-MS分析中的未知峰調查不充分。

在華海藥業(yè)的事件中，華海獲得的大數據不可能不夠，但依然出現了嚴重問題。由此可見，大數據是成功的因素之一，但人的作用無法被替代！